Zulassungserweiterung für Anakinra: Behandlungsoption bei CAPS ab dem 8. Lebensmonat

Unter dem Oberbegriff CAPS werden die sehr seltenen Krankheitsbilder NOMID (Neonatal-Onset Multisystem Inflammatory Disease) oder auch CINCA-Syndrom (Chronisches infantiles neuro-kutaneo- artikuläres Syndrom), Muckle-Wells-Syndrom (MWS), sowie familiäres kälteinduziertes autoinflammatorisches Syndrom (FCAS) zusammengefasst. All diesen Ausprägungen von CAPS liegt eine Mutation im NLRP3-Gen, das eine unkontrollierte, überschießende Bildung von Interleukin-1ß (IL-1ß) nach sich zieht, zugrunde. Beschwerden wie urtikariaartige Hautausschläge, Arthralgien und Arthritiden, Myalgien oder auch knöcherne Veränderungen mit Deformationen der Knochen, sowie Kopfschmerzen, Übelkeit und Fatigue, aber auch ein Hör- und/oder Sehverlust können die Folge sein. Mit einer Inzidenz von circa ein bis drei Fällen pro einer Million Einwohner zählen CAPS laut Definition zu den „Orphan-Diseases“ und treten in der Regel bereits im Säuglingsalter auf. [1]

Mehr Flexibilität und gute Wirksamkeit

„Anakinra ermöglicht uns beim periodischen Fiebersyndrom CAPS eine maßgeschneiderte, anpassungsfähige Therapie“, stellt PD Dr. Jasmin Kümmerle-Deschner, Universitätsklinikum Tübingen, fest. „Dosisanpassungen sind mit der graduierten Fertigspritze kein Problem mehr und gerade wegen der kurzen Halbwertszeit von nur vier bis sechs Stunden ist ein flexibler Einsatz möglich“, erklärt die Pädiaterin weiter. Der humane Interleukin-1 Rezeptorantagonist (r-metHulL-1ra) hemmt kompetitiv die Bindung von Interleukin-1α (IL-1α) und Interleukin 1β (IL-1β) an den Interleukin-1 Typ I Rezeptor (IL-1RI), wodurch die überschießende Aktivität von IL-1 neutralisiert werden kann.

„Flexibilität ist sehr wertvoll in der Behandlung von Kindern aber auch Erwachsenen mit speziellen Indikationen, atypischen Krankheitsverläufen oder Infektionen. Die neue Behandlungsoption hat aus meiner Sicht zwei große Vorteile. Zum einen können schon Säuglinge ab dem achten Monat behandelt werden, sodass es vielleicht gar nicht erst zu Behinderungen wie Hör- oder Sehverlust kommt. Zum anderen kann die Therapie im Bedarfsfall auch spontan ausgesetzt werden“, beschreibt PD Dr. Jasmin Kümmerle-Deschner. „Die Zulassung bedeutet für uns Pädiater daher eine willkommene Behandlungserweiterung bei diesen schwerwiegenden Erkrankungen.“

Die Zulassung erfolgte auf Basis einer Langzeitstudie, die bei Patienten mit multisystemischer entzündlicher Erkrankung mit Beginn im Neugeborenenalter (NOMID/CINCA), der schwersten Ausprägung von CAPS, durchgeführt wurde.2 Die Ergebnisse zeigten eine signifikante und rasche Verbesserung der Symptome, die auch im Nachbeobachtungszeitraum von bis zu 60 Monaten aufrechterhalten werden konnte. Zudem wurde in der Studie auch ein steroidsparender Effekt festgestellt. Unerwünschte Wirkungen traten am ehesten im ersten Jahr der Therapie an der Einstichstelle auf, nahmen in der Folge ab und waren überwiegend mild. Kein Studienteilnehmer brach aufgrund von Nebenwirkungen die Therapie ab. Insgesamt bekräftigen die Studienergebnisse das gute, bereits durch den Einsatz bei der RA bekannte, Sicherheitsprofil von Anakinra. [2,3]

Zur Unterstützung von Ärzten, Patienten und Pflegekräften steht Informationsmaterial mit Anweisungen und Tipps zur Anwendung von Kineret® zur Verfügung.  

Weitere Informationen

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Quellen

1. Toplak N. et al. An international registry on autoinflammatory diseases: the Eurofever experience. Ann Rheum Dis 2012; 71:1177-82

2. Goldbach-Mansky R. et al. Neonatal-onset multisystem inflammatory disease responsive to interleukin-1beta inhibition. N Engl J Med 2006; 355(6):581-92

3. Sibley C. et al. Sustained response and prevention of damage progression in patients with neonatal-onset multisystem inflammatory disease treated with anakinra: a cohort study to determine three- and five-year outcomes. Arthritis Rheum. 2012; 64(7):2375-86