Autologe Stammzelltransplantation bei juveniler Arthritis - Hohe Erfolgsrate, aber auch hohes Risiko
Die autologe Stammzelltransplantation führte in dieser prospektiven Studie bei 15 von 22 Kindern mit einer schweren, systemischen, progressiven juvenilen Arthritis über eine mittlere Nachbeobachtungszeit von 80 Monaten zu einer kompletten Remission oder zumindest zu einer erheblichen Verbesserung. Mit 2 Todesfällen in der Folge von Infektionen ist die Mortalität allerdings hoch. Nach einer Umstellung des Behandlungsprotokolls traten bei den folgenden 11 Patienten, die auf diese Weise therapiert wurden, keine Todesfälle mehr auf.
Bei Kindern mit schwersten Formen der juvenilen Arthritis ist die Knochenmarkstransplantation eine Behandlungsmöglichkeit, die in der Mehrzahl der Patienten auch über längere Zeiträume zu einer ganz erheblichen Verbesserung bis hin zu einer anhaltenden Remission führt. Durch die starke Immunsuppression besteht aber ein hohes Risiko für Infektionen, die im ungünstigsten Fall sogar zum Tode führen können. Die Ergebnisse der vorliegenden Studie zeigen, daß sich dieses Risiko allerdings durch eine Umstellung des Behandlungsprotokoll verringern läßt.
In der prospektiven klinischen Studie wurden 22 Kinder mit schwerer, progressiver, systemischer juveniler Arthritis mit einer autologen Stammzelltransplantation behandelt, nachdem sie zuvor auf konventionelle Behandlungen nicht angesprochen hatten. Vor der Transplantation erfolgte eine Vorbehandlung mit Anti-Thymozyten-Globulin, Cyclophosphamid und einer Ganzkörperbestrahlung. Die vorliegende Auswertung umfaßt einen Nachbeobachtungszeitraum von im Median 80 Monaten.
2 Kinder verstarben in der Folge der Knochenmarkstransplantation an Infektionskomplikationen. 8 der übrigen 20 Kinder erreichten eine anhaltende komplette Remission, 7 erzielten eine Teilremission, bei 5 kam es im Verlauf zu einem Rezidiv.
Die therapiebedingten Todesfälle traten unter der anfangs gewählten, sehr starken Immunsuppression auf. Nach einer Umstellung des Behandlungsprotokolls traten bei den folgenden 11 Patienten, die auf diese Weise therapiert wurden, keine Todesfälle mehr auf.
Referenz:
D. M. C. Brinkman 1 *, I. M. de Kleer 2, R. ten Cate 1, M. A. J. van Rossum 1, W. P. Bekkering 1, A. Fasth 3, M. J. D. van Tol 1, W. Kuis 2, N. M. Wulffraat 2, J. M. Vossen 1
1Leiden University Medical Centre, Leiden, The Netherlands
2University Medical Centre Utrecht, Utrecht, The Netherlands
3Göteborg University, and Queen Silvia Children's Hospital, Göteborg, Sweden
Autologous stem cell transplantation in children with severe progressive systemic or polyarticular juvenile idiopathic arthritis: Long-term followup of a prospective clinical trial
Arthritis & Rheumatism 2007;56: 2410 - 2421
