Autologe Stammzelltransplantation zur Behandlung der juvenilen idiopathischen Arthritis - ein möglicherweise heilbringender aber risikoreicher Weg
Patienten mit schwerster Form einer juvenilen idiopathischen Arthritis (JIA) können von einer autologen Stammzelltransplantation profitieren - das Sterblichkeitsrisiko unter dieser eingreifenden Therapie ist allerdings deutlich erhöht.
Die autologe Stammzelltransplantation zählt zu den modernen Therapieverfahren bei bestimmten Krebserkrankungen und wird vereinzelt auch zur Therapie einzelner rheumatischer Erkrankungen eingesetzt. Dabei wird das Knochenmark des Patienten durch verschiedene Medikamente zur Produktion von sogenannten Stammzellen angeregt (das sind unreife Vorläuferzellen, die noch in der Lage sind, sich zu speziellen Blutzellen zu entwickeln). Im Anschluß wird das Knochenmark durch eine starke Chemotherapie nahezu ausgeschaltet. Dann erhält der Patient seine frischen Stammzellen zurück, die sich optimalerweise zu Zellen entwickeln, die keine krankhaften Informationen enthalten.
Die autologe Stammzelltransplatation ist in der Rheumatologie nur Patienten mit schwersten Erkrankungen vorbehalten, bei denen andere Therapiemöglichkeiten - auch die behandlung mit Tumor Nekrose Faktor-Blockern - unwirksam blieben. Um den Einsatz der autologen Stammzelltransplatation bei der JIA zu untersuchen, sammelten klinische Wissenschaftler der Universitätskinderklinik in Utrecht Daten von 34 Kindern mit JIA aus neun europäischen Transplantationszentren, bei denen eine autologe Stammzelltransplatation durchgeführt wurde.
Von diesen 34 Patienten erreichten 18 (53%) eine komplette Ausheilung ihrer Erkrankung, so dass keine weitere Medikamenteneinnahme nötig war. Bei 6 Patienten (18%) trat eine deutliche Besserung der Beschwerden ein. 7 Patienten (21%) profitierten nicht von der autologen Stammzelltransplatation.
Unter der Therapie kam es häufig zum Auftreten schwerer Infektionen. Drei der Patienten (9%) verstarben auf Grund dieser Infektionen und zwei weitere (6%) verstarben an den Folgen ihrer Erkrankung.
Mit der autologen Stammzelltransplatation steht damit eine gefahrenreiche aber potentiell wirksame Möglichkeit zur Verfügung, Kinder mit schwersten Formen der JIA zu therapieren. Zukünftig sollten die Risiken der autologen Stammzelltransplatation durch eine Verbesserung der Therapieprotokolle und der vorsorglichen Anwendung von antiviralen Medikamenten und Immunglobulinen vermindert werden.
Literatur:
De Kleer IM, Brinkman DM, Ferster A, Abinun M, Quartier P, Van Der Net J, Ten Cate R, Wedderburn LR, Horneff G, Oppermann J, Zintl F, Foster HE, Prieur AM, Fasth A, Van Rossum MA, Kuis W, Wulffraat NM.
Paediatric BMT unit, Suite KC 03.063, University Medical Centre Utrecht, PO box 85090, 3508 AB Utrecht, Netherlands. Autologous stem cell transplantation for refractory juvenile idiopathic arthritis: analysis of clinical effects, mortality, and transplant related morbidity.
Ann Rheum Dis. 2004 Oct;63(10):1318-26.