Anakinra zur Behandlung des Muckle-Wells Syndrom
Der Interleukin-1 Rezeptor Antagonist Anakinra - bekannt unter dem Handelsnamen Kineret - zeigt eine hervorragende Wirkung bei Patienten, die an dem seltenen Muckle-Wells Syndrom erkrankt sind. Das Muckle-Wells Syndrom ist eine erbliche Autoimmunerkrankung.
Das Muckle-Wells Syndrom ist eine sehr seltene erbliche Autoimmunerkrankung. Der Leidensweg der Patienten beginnt unmittelbar nach der Geburt. Die Erkrankung äußert sich in Form von Hautausschlägen, Fieberschüben, Gelenkschmerzen, Nervenschäden. In manchen Fällen kommt es im Verlauf zur Entstehung einer systemischen Amyloidose (das sind spezielle Eiweiße, die sich in nahezu allen Organen ablagern können und zu Schäden führen).
Der Erkrankung liegt ein defektes Gen zu Grunde - das sogenannte CIAS1- das indirekt auf den Interkeukinhaushalt Einfluß nimmt. Bisher gibt es keine langfristigen wirksamen Therapiemöglichkeiten für Patienten mit einem Muckle-Wells Syndrom.
Der britische Wissenschaftler und Experte in dieser Erkrankung Professor Philip Hawkins vom National Amyloidosis Centre, Royal Free Hospital, London, Großbritanien hat erstmals drei seiner an Muckle-Wells Syndrom erkrankten Patienten mit dem Interleukin-1 Rezeptor Antagonist Anakinra behandelt."This is one of the most remarkable things I have ever seen," äußert sich Hawkins gegenüber dem medizinischen Nachrichtenservice `rheumawire´. "These patients have been sick every day of their lives, and within hours of taking the first dose of anakinra they began to feel better." (Zu deutsch: " Das ist eine der bemerkenswertesten Vorgänge, die ich je gesehen habe. .. Die Patienten waren jeden Tag ihres Lebens krank und dann verspürten sie bereits einige Stunden nach der ersten Anakinra Dosis eine Besserung".)
Die drei Patienten, die alle einer Familie angehörten, wurden zunächst in der üblichen Anakinra Dosis mit einer täglichen 100mg Spritze unter die Haut behandelt. Wenige Stunden nach der ersten Gabe trat eine prompte Besserung ihre Beschwerden ein. Bedauerlicherweise kam es 48 Stunden nach der Beendigung der Therapie zum einem Rückfall.
Da die Anakinra-Wirkung auch in der halben Dosis von 50mg täglich genauso überzeugend ist, lassen sich die Therapiekosten ebenfalls halbieren.
Hawkins berichtet von zwei weiteren Patienten mit Muckle-Wells Syndrom, die im Rahmen ihrer Erkrankung durch Eiweißablagerungen (Amyloidose) einen schweren Nierenschaden erlitten haben. Bei diesen Patienten besserten sich unter der Anakinra sowohl die Symptome als auch bestimmte Blutmarker, die entzündliche Prozesse anzeigen.
Die Frage ist, ob Anakinra bei ähnlichen entzündlichen Autoimmunerkrankungen, die auf dem gleichen genetischen Defekt beruhen, genauso erfolgreich wirkt.
Literatur: 1. Hawkins PN, Lachmann HJ, Aganna E, McDermott MF. Spectrum of clinical features in Muckle-Wells syndrome and response to anakinra. Arthritis Rheum 2004 Feb; 50(2):607-12.
2. Hoffman HM, Patel DD. Genomic-based therapy: targeting interleukin-1 for autoinflammatory diseases. Arthritis Rheum 2004 Feb; 50(2):345-9.
3. Hawkins PN, Lachmann HJ, McDermott MF. Interleukin-1-receptor antagonist in the Muckle-Wells syndrome. N Engl J Med 2003 Jun 19; 348(25):2583-4.
